Fibrose kystique Canada célèbre l’approbation d’un médicament révolutionnaire pour 152 mutations rares et demande un accès pour tous

Fibrose kystique Canada est encouragé par la décision récente de Santé Canada d’approuver Trikafta, un médicament révolutionnaire contre la fibrose kystique (FK), pour les personnes porteuses de certaines mutations rares de la FK. Cette décision pourrait permettre à près de 300 Canadiens porteurs des mutations génétiques récemment approuvées d’avoir accès au médicament. À l’heure actuelle, Trikafta est approuvé pour les personnes qui sont porteuses d’au moins une copie de la mutation génétique F508del, la mutation la plus courante au Canada.

La décision de Santé Canada constitue une avancée significative, puisqu'elle élargit l'approbation d'un traitement modulateur hautement efficace à environ 240 Canadiens porteurs de l'une des 142 mutations pour lesquelles il n'existait pas d'options thérapeutiques auparavant. Cette approbation comprend également cinq mutations non reconnues par la FDA aux États-Unis, ce qui permet à plus de 60 Canadiens porteurs de ces mutations spécifiques d'avoir accès au médicament. De plus, environ 60 Canadiens porteurs d'une des 10 mutations déjà approuvées pour Kalydeco, un traitement antérieur contre la fibrose kystique, se rapprocheront désormais de ce nouveau traitement.

Cependant, la décision de Santé Canada n'est pas sans limites. L'indication exclut 30?mutations approuvées par la FDA aux États-Unis, ce qui pourrait empêcher environ 12?Canadiens porteurs de ces mutations d'avoir accès à Trikafta. En outre, il y a plus de 175 Canadiens porteurs de mutations rares pour lesquels les avantages de Trikafta restent inconnus. Cette décision continue de priver ces personnes de la possibilité d’essayer le médicament.

Bien que les avantages potentiels de Trikafta aient été reconnus pour un plus grand nombre de Canadiens atteints de fibrose kystique, cette décision intervient des années après que d'autres pays ont approuvé ou envisagent d'élargir l’approbation de l'utilisation de Trikafta chez des personnes présentant des mutations génétiques encore plus rares, ou ont mis en place des modèles de droit à l'essai pour les personnes qui pourraient bénéficier du médicament.

« Ce récent élargissement de l’accès constitue une étape encourageante pour les Canadiens atteints de FK, mais il y a encore beaucoup trop de personnes atteintes de la maladie qui sont laissées pour compte, soulignait Kelly Grover, présidente et chef de la direction, Fibrose kystique Canada. Les Canadiens porteurs de mutations rares sont conscients que des personnes porteuses de la même mutation dans d’autres pays y ont accès, et certains de ces pays envisagent même d’élargir l’accès davantage. Santé Canada prend du retard alors qu’il pourrait être un chef de file. »

Avec l’approbation de Trikafta pour 152 mutations additionnelles au Canada, l’Agence des médicaments du Canada (AMC) et l’Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) du Québec doivent maintenant émettre leurs recommandations en faveur du remboursement de Trikafta par les régimes publics d’assurance médicaments pour les personnes porteuses de ces mutations rares récemment approuvées, et les assureurs privés doivent élargir l’accès afin d’inclure les personnes porteuses de ces mutations. Tant que les régimes d’assurance médicaments n’élargiront pas la portée du remboursement de Trikafta, les Canadiens porteurs de ces mutations demeureront dans l’incertitude, et devront attendre pour avoir accès au traitement dont ils ont besoin.

Le Dr Eckford a déclaré?: « Nous demandons à l’AMC et à l’INESSS d’agir rapidement pour recommander le remboursement. Cependant, les gouvernements des provinces et territoires et les régimes privés ne devraient pas attendre ces décisions pour agir. Ils ont le pouvoir de rembourser Trikafta dès maintenant pour ces profils génétiques additionnels et doivent le faire afin de prévenir d’autres délais d’accès au traitement pour les personnes qui en ont besoin. »

Fibrose kystique Canada continue de plaider pour l’accès et le remboursement de Trikafta pour toutes les personnes qui pourraient en bénéficier et encourage les gens à démontrer leur soutien en écrivant à leurs élus provinciaux ou territoriaux pour demander que les personnes porteuses de mutations rares pour qui Trikafta est susceptible d’être bénéfique puissent avoir le droit de faire l’essai du médicament. De plus, FK Canada s’engage à travailler avec les prestataires de régimes publics d’assurance médicaments et les assureurs privés pour élargir l’accès et alléger le fardeau financier auquel sont confrontées les personnes atteintes de FK.

Alors que FK Canada se prépare à intensifier ses efforts de défense des droits, votre soutien est maintenant plus crucial que jamais. Joignez-vous à FK Canada pour militer en faveur d’un accès illimité à Trikafta pour toutes les personnes qui pourraient en bénéficier. Faites entendre votre voix et envoyez une lettre à votre élu(e) dès maintenant. Demandez que chaque Canadien atteint de FK, peu importe la mutation dont il est porteur, ait la chance de vivre sans limites. Aidez-nous à faire en sorte que la phrase « maladie mortelle » devienne à jamais chose du passé?: